试验数据不佳！诺华终止与Mesoblast合作开发新麒麟药物

PHP丨范从前

本周，特为（Novartis）宣布重启与Mesoblast协作开发COVID-19药物remestemcel-L的协作买卖，重启的理由是次测试原始数据不佳，受此利空消息影响Mesoblast股价大幅下跌超过15%。

往年11月，特为与总部位于澳大利亚的Mesoblast签署了一项全球独家许可证和协作协定，以开发、商业化和制造用于急性痉挛窘迫syndrome（ARDS）的remestemcel-L，包括与COVID-19有关的药物，以前特为将与Mesoblast达成协作描述为“产品线水管的不可或缺补充”。

根据该协定的明文规定，特为将支付5000万美元的预付款，其中会包括2500万美元的股权，特为还将为全因ARDS和潜在的其他痉挛适应症的全球诊疗发展提供全部资金。然而1年多过去了，这笔买卖未曾启动，据另据Mesoblast未曾收到承诺的5000万美元预付现金和股权投资。

特为的一位秘书长辩解问到，“在评估了remestemcel-L额外的次测试原始数据后，该化学疗法的第3阶段次测试的全部证据难以保证双方独自组织起来协作，”并补充感叹“实验中会没发现安全疑虑”。值得注意的是，被视为有疑虑的3期次测试是在另一项开放标签次测试获取了颇为不遗余力的结果后启动的，次测试结果显示，在接受细胞膜化学疗法治疗法的痉挛机患儿中会，remestemcel-L使患儿获取了83%的存活率。

但是，去年12月，在原始数据安全风险评估理事会得出视为该化学疗法“无论如何”翻倍其主要终点后（30天死亡率降低43%），Mesoblast大大缩短了3期次测试。除此之外，该化学疗法还在几周前，遭到美国食品和药品监督管理局（FDA）拒绝用于小儿急性移植物抑制宿主病的治疗法，理由是该新公司用作的次测试原始数据是来自SV-、开放标签研究，而不是随机次测试。

尽管次测试和协作都遭逢了许多惨痛，但Mesoblast问到仍然决心将细胞膜化学疗法remestemcel-L推向商品，用于因COVID-19激起的急性痉挛窘迫syndrome（ARDS）患儿。在已启动的ARDS次测试中会观察到的65岁以下患儿用作remestemcel-L能够降低死亡率，尽管没翻倍主要终点，但Mesoblast视为这是一个更多强烈的正面信号，全力支持remestemcel-L促成紧急用作授权（EUA），这也是该化学疗法进入商品的最直接途径。

随着这份协定的重启，对Mesoblast还将引致潜在盈余损失的影响。Mesoblast标榜自己为“开发用于治疗法比较严重和危及生命的瘙痒的同种同义（现成）细胞膜药物的世界领先者”。该新公司主要通过借助其专有的间充质谱法系细胞膜治疗法电子技术跨平台，来研发通过释放抑制炎因子对比较严重瘙痒无论如何反应的候选药物，从而减小瘙痒过程对患儿引致的损害。

Mesoblast指出，新公司现将独自高度关注监督短期目标，将remestemcel-L推向商品，用于治疗法COVID19激起的急性痉挛窘迫综合症 (ARDS) 患儿。此外，该新公司正在准备启动可能全力支持该化学疗法取得EUA的不可或缺3期次测试，该新公司问到因为COVID-19可能仍然是一个比较严重的全球疑虑，并为Mesoblast提供了一个主要的商业机会，无论疫苗和抑制病毒治疗法如何，都会有稳定的重症监护人病房ARDS患儿群体。

参照举例来说：Novartis pulls out of Mesoblast deal