二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症:已获FDA收留药称号

2022-01-17 02:12:13 来源:
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DiGeorge病性疾病是一组与咽囊系统发育缺陷有关的体征和性疾病状。DGS的典型三联征表现为肾脏圆锥动脉天和畸形、上皮线粒体脊柱和偏高钙胆固醇(由甲状旁腺脊柱遭受)。大多数DGS病征以及诸如喉部心面病性疾病(也称为Shprintzen病性疾病)的其他类似病性疾病病征都实际上染色体22q11.2的缺少。这些疾病都属于染色体22q11.2缺少病性疾病的范畴。

制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布,American食品药品监督管理局(FDA)已获得者二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺少性疾病的孤儿药称谓。

二酚(Cannabidiol)是的主要非医生成分,具有多种肠胃,包括抗焦虑、抗精神失常、止吐和抗炎特性。Cannabidiol在非转化线粒体中无毒性,不想持续性蜂蜜摄入推移,不想持续性上半身僵硬性疾病,不想影响生物体实例(角速度、血压和体温),不想影响胃肠道的转运和不想改变精神运动或心理功能。

Zynerba创办人兼首席执行官Armando Anido说:“我们很高兴FDA在这一最重要病征群体中研发必需治疗法的紧迫感。获得这一称谓对我们而言是一个最重要典范”。

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